基因編輯技術

2019-10-24 14:16:21 yinguan 275

CRISPR/Cas(Clustered regulatory interspaced short palindromic repeat/ CRISPR-associated genes,規律性重復短回文序列簇/ CRISPR相關基因)技術,是近年來迅速發展并被廣泛研究利用的一種高效、精確的基因編輯技術。該技術利用人工設計的向導RNA(sgRNA)介導外源表達的Cas9蛋白與基因組靶點特異性結合,實現對基因組DNA靶序列的精準靶向切割,切割后的基因組DNA通過非同源末端連接或同源重組的方式進行修復,從而實現基因的敲除、插入、替換等。

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以CRISPR/Cas9為基礎的基因編輯技術通過直接編輯缺陷基因使其在體細胞內正常表達,改變遺傳缺陷患者無法治愈而只能終生依賴服藥的現狀,在一系列基因治療的應用領域展現出極大的應用前景,比如艾滋病、血液病、惡性腫瘤等。


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