最新盤點|干細胞治療帕金森的國內外研究進展

2020-04-17 16:23:28 yinguan 39

帕金森?。≒D)多病起于制造多巴胺的大腦神經元受損或死亡時,臨床上以靜止性震顫、行動遲緩、肌強直和自噬平衡障礙為主要特征,是腫瘤和心血管疾病之外威脅老年人身心健康的第三大殺手,可終身致殘。我國近300萬帕金森患者,且每年新增超過10萬例,65歲以上老年人帕金森病的發病率為1.7/100,預計到2030年,我國帕金森病患者可達500萬。近年來帕金森發病呈現年輕化,“青少年型帕金森病”患者約占總人數的10%-15%。

帕金森病目前尚無根治的治療手段,主要方法為藥物治療,但是存在明顯的副作用,無法改善患者生活質量。

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干細胞為治療帕金森病提供了一種新的思路和方法。目前已經公布的臨床試驗結果顯示,干細胞治療帕金森十分具有前景。據外媒最新報道,全球唯一一家為帕金森患者提供自體神經元替代療法的公司Aspen Neuroscience獲 7000 萬美元融資,用于開發可恢復性細胞療法對抗帕金森病。

為避免排異反應的發生,該療法專注于利用宿主自身的組織開發誘導性多能干細胞——將皮膚組織轉變的多能干細胞分化為釋放多巴胺的神經元,再通過移植的方式對患者體內被破壞的神經元進行替換,以緩解患者的癥狀并解決帕金森難題。

干細胞治療帕金森的優勢

間充質干細胞是目前全球在研的干細胞治療帕金森項目使用的其中一種干細胞類型,可廣泛來源于骨髓、脂肪、外周血、胎盤、臍帶、羊水等組織。間充質干細胞取材方便且易于分離培養,具備良好的增殖和分化能力,自體移植時無免疫原性。

應用于帕金森治療時,其作用機制可包括干細胞的替代作用、神經保護與抗凋亡作用、免疫調節作用、促進神經血管形成等??蓮囊韵路矫娓纳婆两鹕Y狀:

  • 增加大腦多巴胺能神經元的數量,提高多巴胺的水平

  • 抑制小膠質細胞的活化,降低促炎因子水平,保護多巴胺能神經元

  • 改善運動癥狀,包括震顫、強直癥狀運動遲緩、姿勢不穩等臨床癥狀

  • 無免疫排斥反應,無嚴重副作用,未出現移植物抗宿主病

干細胞治療帕金森國內外研究情況

2018年8月,日本批準了全球首個iPS細胞治療帕金森臨床試驗項目。該項目由日本科學家Takahashi開展,計劃將培養出的細胞移植到帕金森患者大腦中,以移植細胞分泌多巴胺,刺激大腦紋狀體神經元為治療模式。招募者為PD中期患者。

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從ClinicalTrials.gov上查詢可知,目前全球已經注冊的關于干細胞在帕金森病的臨床實驗案例共有26項,我國占據了4項。我國已有的4個登記注冊干細胞項目,其中兩項顯示招募(Recruiting),兩項未知(Unknown)。顯示招募狀態的兩個項目如下:

由鄭州大學第一附屬醫院開展的《人類胚胎干細胞源性神經前體細胞治療帕金森氏病的安全性和有效性研究》于2017年正式啟動,是全球首批基于配型開展的多能干細胞分化細胞臨床移植研究項目,登記編號為NCT03119636。當前該臨床試驗處于階段I/II,預計完成日期 2020年12月。

由河北省圣安安新療法生物醫藥科技有限公司負責的《臍帶間充質干細胞移植治療帕金森氏病的安全性和有效性》,首次發布于2018年6月8日,登記編碼為NCT03550183。當前處于臨床試驗階段I,預計完成日期2022年12月30日。

帕金森?。≒D)是繼阿爾茨海默癥后第二大常見神經退行性疾病,目前尚無根治的治療手段。干細胞療法可提供大量細胞來源,并通過替代作用、免疫調節作用、抗細胞凋亡等作用為帕金森治療帶來更多思路。相信隨著治療安全性與有效性的不斷探索,干細胞療法將為更多帕金森患者解除痛苦,帶來治療希望。


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